Accès précoce au datopotamab déruxtécan dans le cancer du sein triple négatif
L’INAMI a adopté, le 25 juin 2026, une décision-cadre ouvrant un accès précoce au datopotamab déruxtécan (commercialisé sous le nom Datroway par Daiichi Sankyo et AstraZeneca) dans une indication précise du cancer du sein triple négatif. Le traitement pourra faire l’objet d’une intervention temporaire chez certains patients adultes atteints d’une maladie non résécable ou métastatique et ne pouvant pas recevoir d’inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1.
La procédure d’accès précoce permet de prendre temporairement en charge un médicament avant son éventuelle admission au remboursement ordinaire. Elle ne remplace ni l’autorisation de mise sur le marché ni les essais cliniques. Chaque demande reste individuelle et doit respecter les conditions définies par la décision-cadre de la Commission d’avis en cas d’intervention temporaire pour l’utilisation d’un médicament (CAIT). Dans ce cas, l’accès repose sur le programme médical d’urgence (Medical Need Program ou MNP) approuvé par l’AFMPS. Toute modification apportée à ce programme par l’agence entraînera automatiquement une adaptation du cadre de l’INAMI.
Une option de première ligne pour des patients non éligibles à l’immunothérapie
Le datopotamab déruxtécan est un conjugué anticorps-médicament administré en monothérapie. La décision vise le traitement de première ligne des adultes atteints d’un cancer du sein triple négatif localement récidivant, inopérable et inaccessible à un traitement curatif, ou métastatique. Le diagnostic doit être confirmé sur le plan histologique ou cytologique.
La tumeur doit être négative pour les récepteurs aux œstrogènes et à la progestérone, avec moins de 1 % de cellules positives en immunohistochimie, et négative pour HER2. Cette dernière condition correspond à un score IHC de 0 ou 1+, ou de 2+ avec une hybridation in situ négative. Le patient ne peut avoir reçu auparavant de chimiothérapie ni d’autre traitement anticancéreux systémique pour la maladie métastatique ou localement récidivante inopérable.
Le cœur de la décision concerne l’inéligibilité aux inhibiteurs de PD-1 ou de PD-L1. Sont notamment concernés les patients dont la tumeur est PD-L1 négative. Un patient PD-L1 positif peut également entrer dans le programme lorsqu’il a rechuté après une immunothérapie administrée au stade précoce, présente une comorbidité contre-indiquant ce type de traitement ou n’a pas accès au remboursement du pembrolizumab ou de l’atézolizumab en Belgique au moment de l’évaluation.
Les antécédents de maladies auto-immunes figurent parmi les situations susceptibles de rendre l’immunothérapie inadéquate. Le document cite notamment la myasthénie, le lupus érythémateux systémique, la polyarthrite rhumatoïde, les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin, la sclérose en plaques ou certaines vascularites.
Chez les patients porteurs d’un variant germinal pathogène de BRCA, l’accès reste possible si un inhibiteur de PARP n’est pas considéré par le médecin comme la meilleure option thérapeutique. Le prescripteur doit par ailleurs vérifier qu’aucune alternative commercialisée et remboursée ne permet un traitement adéquat, en raison de problèmes d’efficacité ou de sécurité. L’inclusion dans un essai clinique doit toujours être envisagée en priorité.
Une perfusion toutes les trois semaines
La dose recommandée de datopotamab déruxtécan est de 6 mg/kg, avec un maximum de 540 mg chez les patients pesant au moins 90 kg. Le traitement est administré par perfusion intraveineuse toutes les trois semaines, selon des cycles de 21 jours, jusqu’à progression de la maladie ou apparition d’une toxicité inacceptable. Le maintien dans le programme et le réapprovisionnement supposent que le patient continue à tirer un bénéfice clinique du traitement et que les données de sécurité requises aient été déclarées et documentées.
Les critères d’exclusion sont nombreux. Ils comprennent notamment certaines infections non contrôlées, une maladie cardiaque cliniquement significative, une pneumopathie interstitielle diffuse ou une pneumonite non infectieuse active, des toxicités persistantes liées à un traitement antérieur, une grossesse ou un allaitement. Les patients présentant des métastases cérébrales asymptomatiques et stables peuvent toutefois être inclus sous certaines conditions, notamment en l’absence de traitement actif par corticoïdes ou anticonvulsivants. Une fonction adéquate des organes et de la moelle osseuse ainsi qu’une espérance de vie supérieure à trois mois sont également requises.
Le protocole accorde une place particulière à la prévention et au suivi des effets indésirables. Il prévoit l’enregistrement des mesures prophylactiques utilisées contre les réactions liées à la perfusion, les nausées et vomissements, les atteintes de la surface oculaire et la stomatite. Des collyres lubrifiants sans conservateur, des bains de bouche à base de corticoïdes ou des mesures de refroidissement buccal peuvent notamment être documentés.
Un suivi à chaque cycle
Les demandes, l’initiation et le suivi doivent être encodés dans l’application EEFA. Le protocole prévoit un contrôle à chaque cycle de 21 jours. Les données collectées portent sur la posologie, les traitements associés, les interruptions éventuelles, la réponse tumorale, la survie et les effets indésirables. Cette collecte doit permettre à l’INAMI de vérifier le respect des critères, mais aussi d’évaluer l’efficacité et l’efficience du médicament en vue d’un renouvellement de l’accès précoce ou d’un éventuel remboursement.
La prescription est réservée aux médecins spécialistes en oncologie médicale ainsi qu’aux gynécologues disposant d’une expérience en oncologie. L’intervention de l’assurance maladie est fixée à 300 euros par patient et par mois de traitement. Une intervention unique de 25.000 euros est également prévue pour le programme. La décision-cadre est valable pendant seize mois et peut être modifiée ou abrogée en fonction de nouvelles données, avec une mesure de continuité pour les patients déjà traités.