Prix Galien Médicament : les candidats (2)
Artsenkrant / Le journal du Médecin organise, depuis 44 ans, le prestigieux Prix Galien, qui récompense l’innovation dans les soins de santé. Neuf candidats sont en lice pour le célèbre Prix du Médicament. Dans notre dernière édition, nous vous avons présenté les quatre premiers candidats. Dans cette édition, nous vous présentons les cinq suivants. La remise du prix aura lieu le mercredi 20 mai 2026.
Sephience™
Sephience™ (sépiapterine) est un traitement oral innovant, à prise unique quotidienne, destiné à traiter la phénylcétonurie (PCU) - une maladie héréditaire grave et rare causée par un déficit en enzyme phénylalanine hydroxylase qui dégrade la phénylalanine (Phe), un acide aminé essentiel présent dans les protéines et l'alimentation.
Si la PCU n'est pas traitée ou mal contrôlée, la Phe s'accumule à des niveaux nocifs, entraînant des lésions cérébrales irréversibles, des troubles cognitifs, neurologiques et développementaux permanents, avec un impact négatif sur la qualité de vie.
Sephience™ est un traitement bien toléré, qui réduit significativement les taux sanguins de Phe et permet d’élargir le régime alimentaire d’une large population de patients, y compris ceux qui souffrent d'une forme grave de PCU et ceux qui ne répondent pas aux traitements actuels, grâce à son double mode d'action unique qui se traduit par une biodisponibilité élevée et une fonction enzymatique PAH accrue.
Itovebi®
L’inavolisib est un inhibiteur oral de l’isoforme p110α de la PI3K révolutionnaire, définissant un nouveau standard pour les patientes atteintes d’un cancer du sein avancé HR+/HER2- avec mutation PIK3CA.
Ce qui distingue Itovebi est son mécanisme d'action duel unique : il bloque la signalisation hyperactive et stimule la dégradation de la protéine p110α mutée. Cela conduit à une inhibition durable de la voie et à l'induction de l'apoptose.
La supériorité clinique a été prouvée dans l'étude INAVO120, où l'inavolisib a plus que doublé la survie sans progression. Unique pour cette thérapie, une prolongation statistiquement significative et cliniquement pertinente de la survie globale (SG) a été démontrée, une étape cruciale pour ces patientes difficiles à traiter. De plus, Itovebi retarde de deux ans en moyenne le recours à la chimiothérapie toxique, améliorant ainsi la qualité de vie. Grâce à sa haute sélectivité, Itovebi offre un profil de sécurité gérable, offrant une chance de vivre plus longtemps et mieux.
Teizeild®
Teplizumab (Teizeild) est le premier traitement modificateur de la maladie pour le diabète de type 1 auto-immun (DT1a) de stade 2. Une percée historique en tant que premier traitement approuvé pour le DT1a de stade 2. Un traitement unique de 14 jours retarde la progression vers le diabète clinique de 32,5 mois, soit près de trois ans de plus sans recours à l’insuline. Changement de paradigme d'une prise en charge réactive vers une approche proactive. Préserve la fonction des cellules bêta, réduit le fardeau de la maladie. Approuvé par la Commission européenne en janvier 2026
Wayrilz®
Premier BTKI pour le PTI, innovation par modulation multi-immune. Un BTKI oral et réversible, qui cible les mécanismes sous-jacents du PTI (Purpura Thrombocytopénique Immunologique) via une modulation multi-immune chez les patients atteints de PTI réfractaire. L'étude de phase 3 LUNA 3 a montré 23 % de réponse durable vs 0 % (p<0,0001), une réponse plus rapide (36 jours vs NR) et des améliorations de la qualité de vie, avec un profil de sécurité favorable sans les effets secondaires connus de la classe des BTKI. Le rilzabrutinib a reçu les désignations 'Orphan Drug' et 'Fast Track'.
Voranigo®
Le vorasidenib est le tout premier représentant de la nouvelle classe thérapeutique des inhibiteurs de la double mutation IDH1/2 capable de traverser la barrière hémato-encéphalique. Ce composé améliore la survie sans progression tumorale, prolonge le délai avant la prochaine intervention thérapeutique, réduit le taux de croissance tumorale et diminue la fréquence des crises épileptiques. Le vorasidenib améliore la maîtrise globale de la maladie et retarde le recours à une radiothérapie et/ou une chimiothérapie intensive, préservant la qualité de vie de ces patients jeunes, en âge de travailler.